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听力残疾位居我国各类残疾之首,其中60%的耳聋由遗传因素引起。基因治疗是治疗基因突变导致的遗传性耳聋的金钥匙,尤其是针对DNA的基因修复,更是被给予“治本”的希望。
北京时间年7月12日晚23时,《细胞报告》发表了北京脑科学与类脑研究中心研究员熊巍(原清华大学生命学院副教授)团队与合作者的最新进展,他们首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路,有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。
从治标到治本
据世界卫生组织