文
江庆龄
在复旦大医院的门诊室里，一位医生在认真检查每个指标后告诉家长，孩子听力恢复了。小小的房间里，瞬间响起激动的哭声，一个家庭的希望重新被点燃。
这一幕发生在年年初，场景中的医生正是该院主任医师舒易来。采访那天，他刚刚结束门诊，身上还穿着白大褂，正如给患者检查时的模样。
近日，一项由舒易来团队领衔的临床研究在《柳叶刀》发表，这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验，被誉为“听觉医学领域里程碑式的工作”。
发布会时家属代表给研究团队送花和锦旗，前排左四为舒易来。图片由受访者提供（下同）
5名失聪患儿第一次听到声音
年10月19日到年7月9日期间，共名受试者接受筛选。最后，有6名OTOF基因（表达耳畸蛋白）缺陷的完全耳聋患儿接受了基因治疗。
团队通过耳部微创的方式，将药物一次注射到患者内耳，其中低剂量组（9×vg）1名，高剂量组（1.5×vg）5名。受试者平均年龄为4.1岁，随访时间均满26周。其中5名患儿在接受治疗后听力和言语功能得到明显恢复。
年10月，舒易来在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会第一次向全世界同行公布了这一数据，引起“轰动”，会后进行了长时间的热烈讨论。这也是全球首个耳聋基因治疗的临床数据正式公布。
年首例手术室治疗
冷静的科学数字背后，是一个个温暖的故事。
患者中有一个3岁的孩子，生来对放鞭炮、打雷等声音都没有任何反应，不会讲话。“为什么会发生在我孩子身上。”他的妈妈一度非常绝望。得知这项临床试验时，尽管并不完全相信只使用少量的药就能见效，他们还是带着孩子参加了。
治疗后3周左右，在父母的呼唤下，睡着的孩子突然醒了。是不是可以听到声音了？家人们反复尝试。
第四周，一家人怀着激医院复查，当检查结果确定孩子被治愈了，全家人都禁不住眼泛泪光，“这是我们最开心的时刻，这相当于是给了我们孩子新的生命”。
舒易来门诊随访第4例患儿
另一个孩子在1岁多的时候确诊患有先天性耳聋，自此之后，家中再无欢声笑语。为了给孩子看病，家人前往多地寻医问药，孩子的妈妈经常请假。治疗结束后，她的领导开玩笑：“你家孩子现在好好的，连手术的疤痕都没有，干嘛还要请假。”
“我们问她，有没有什么想对孩子讲的。”舒易来回忆，“她说第一是希望孩子一定要懂得感恩；第二希望孩子能知道，在他很小的时候遭受了这样一段苦难，但是有很多人一直在努力帮助他。”
舒易来深知耳聋不仅影响了孩子一生，也对家庭造成了不可磨灭的创伤。孩子纯真的笑、家人期盼的眼神，是驱动他在耳聋治疗领域“做些什么”的最大动力。
“况且，如医院都不做临床研究，不做科研和临床转化，谁去做呢？”他强调。
全球20%的人存在听力问题
耳聋是一种常见的听力障碍，全球20%的人存在听力问题，约4.7亿人患有致残性听力损失（中度及以上）。
耳聋的病因包括遗传因素和环境因素，目前临床上主要