在年12月，我国复旦大医院（医院）成功进行了，并且已经进行了近10个月的随访。治疗效果显著，患儿的听力得到了明显的改善，已可进行日常对话。这项开创性的基因治疗技术，为先天性耳聋的治疗开启了新的可能。
先天性耳聋是全球性的难题，全球患者高达万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素相关。这些数字背后，是无数听觉、言语以及智力发育受损的儿童，以及临床上尚无任何治疗药物的无奈。
然而，复旦大医院的基因治疗团队，成功研发出我国首款治疗耳畸蛋白缺陷所致耳聋的基因治疗候选药物，并在全球率先启动临床试验。他们采用基因补偿的方式，将基因治疗药物通过微创局部注射到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白，从而恢复或改善OTOF突变耳聋患儿的听觉和言语功能。临床试验的结果表明，内耳基因治疗策略在耳聋患者中是安全和有效的。
这项研究为OTOF基因突变致聋患者提供了特异性的基因治疗候选药物，是遗传性耳聋治疗领域的重要突破。在术前评估、给药方式、术中监控、术后护理等方面，他们建立了系统、成熟的临床治疗方案，为后续研究及临床应用提供强有力的支持与保障。
在近10个月的随访中，我们看到了基因治疗的潜力，看到了先天性耳聋治疗的新的可能。在未来，我们有理由期待更多这样的突破，让更多的聋儿恢复听力，让他们听见世界的声音。