负责药品评估和监督的欧盟药品管理局（EuropeanMedicinesAgency）已批准阿斯利康（AstraZeneca）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）丛状神经纤维瘤的小儿患者。该机构的人用药品委员会(CHMP)在这里宣布了他们的声明。。
对于患有神经纤维瘤病（NF）的患者来说，这是一个重要的里程碑。神经纤维瘤病是一种导致肿瘤在全身神经上生长的遗传疾病，这一宣布平均影响着3,名人口中的1个人。这是欧洲有史以来第一个获准使用NF的治疗方法，同时也预示着所有NF患者治疗方案的发展潜力。
Koselugo，也称为selumetinib司美替尼，是一种MEK抑制剂，在儿童肿瘤基金会（CTF）资助的研究人员的早期发现中，它首先被确定为NF肿瘤的潜在治疗剂，他们表明MEK抑制剂可以显著影响NF肿瘤的大小。积极的早期临床结果首次于年在CTF年度科学NF会议上发表，并随后在年和年在《新英格兰医学杂志》上发表。私人和公共合作伙伴之间的共同努力在美国国家癌症研究所/美国国立卫生研究院（NCI/NIH）进行了具有里程碑意义的临床试验，该试验表明，超过70％的参与者表现出从20％到60％的肿瘤减少。年4月，美国食品药品监督管理局批准将Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于患有无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1患者。欧洲药品管理局（EuropeanMedicinesAgency）的批准和宣布将使这一有前途的治疗选择的适用范围扩大到更多NF患者。
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儿童肿瘤基金会主席兼儿童肿瘤基金会欧洲副主席AnnetteBakker博士说：“我们要祝贺并感谢我们在阿斯利康（AstraZeneca）的朋友代表NF患者开展的合作。“我们非常希望欧洲药品管理局批准Koselugo司美替尼(Selumetinib)将会进一步激励许多制药和生物技术公司加入我们为超过万患有神经纤维瘤病患者的NF终止运动。”
欧洲儿童肿瘤基金会主席西蒙妮·曼索（SimoneManso）表示：“我很高兴Koselugo司美替尼(Selumetinib)获得欧洲神经纤维瘤病患者的批准。”“导致采用这种治疗方法的合作故事强调，以各种参与者为中心的患者协作确实能带来回报，令人难以置信的结果是，无法操作的丛状神经纤维瘤的孩子将从急需的治疗中受益。我们仍然需要为NF感染者做很多事情，我们坚信第一个可用的治疗方法将使得更多的治疗能够到来。”
儿童肿瘤基金会（CTF）和欧洲儿童肿瘤基金会相结合，是世界上从事各种形式的神经纤维瘤病研究的最大的非政府资助者。它的协作和开放数据研究模型促进了新发现，并且近年来帮助NF的临床试验数量增加了三倍，确定了NF1和NF2的新候选药物，并建立了一个专注于神经鞘瘤病疼痛的独特的全球性财团。CTF在全球范围内致力于寻找针对NF的各种破坏性作用的治疗方法，这些作用可能导致失明，耳聋，骨骼异常，毁容，学习障碍，致残性疼痛和癌症。