俄勒冈健康与科学大学(OregonHealthScienceUniversity)听力科学家领导的一项新研究提出了一种方法，可以在婴儿出生前治疗和预防难治性遗传疾病。
俄勒冈听力研究中心的研究人员对小鼠进行了研究，在受精12天后将一种特殊设计的合成分子注入胚胎小鼠发育中的内耳。
研究发现，这项技术纠正了一种导致遗传性耳聋(Ushersyndrome，又称乌谢尔综合征)的突变基因的表达。遗传性耳聋是一种以耳聋和渐进性视力丧失为特征的疾病，每10万人中约有4至17人受到影响。
这项技术不能直接应用于临床。然而，新的研究结合以前的发现表明，药物治疗可能通过子宫内的羊水传递给胎儿。
研究结果将发表在《核酸研究》(NucleicAcidsResearch)杂志上。
科学家们设计了一种合成反义寡核苷酸(ASO)，它以核酸序列为目标，然后附着在核酸序列上。
在这种情况下，这种分子的设计目标是信使前RNA，这是一类影响基因在细胞中表达的时间、地点和强度的分子。
当科学家将ASO注射到携带该基因突变的胚胎小鼠发育中的内耳时，这些小鼠没有出现乌谢尔综合征的症状。
俄勒冈州听力研究中心主任研究员、资深作者JohnV.Brigande博士说:“这表明，直接向内耳施加ASO可恢复听力和平衡。”
研究人员预计，在这项技术准备用于人类临床试验之前，将从小鼠模型转向非人类灵长类动物模型，后者更接近于模拟人类的听力损失。
Brigande说，他希望这项技术能在治疗和预防几种先天性听力和平衡障碍方面发挥作用。